Bergsteiger aus Manalapan für Duchenne-Spendenaktion zitiert

MANALAPAN, NJ – Drei Menschen, darunter zwei Einwohner von Manalapan, bestiegen tatsächlich einen Berg, um Geld für eine neue klinische Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zu sammeln, einer fortschreitenden Erkrankung, von der weltweit etwa 300.000 Kinder betroffen sind.

Jim Raffone und Joseph Russo aus Manalapan sowie Matthew Scarfo bestiegen Anfang des Jahres den Mount Everest für diesen guten Zweck und wurden am Mittwoch in Washington am Welt-Duchenne-Bewusstseinstag von Rep. Chris Smith, R-Manchester, in einer Fahnenpräsentation geehrt , DC

Die neue Behandlung im klinischen Stadium, die von der gemeinnützigen Organisation JAR of Hope der Familie Raffone unterstützt wird, nutzt eine Nabelschnur-Stammzellentherapie, die aus Nabelschnurblut gewonnen wird und sich bei der Behandlung von über 70 Krankheiten, darunter Leukämie, Sichelzellenanämie und Lymphom, als wirksam erwiesen hat , heißt es in einer Pressemitteilung aus Smiths Büro.

„Chris Smith hat uns erstmals mit der Idee der heilenden Wirkung von Nabelschnurstammzellen bekannt gemacht, und wir sind nach wie vor entschlossen und optimistisch, dass diese einzigartige Studie uns dabei helfen wird, Durchbrüche für an Duchenne erkrankte Kinder zu erzielen“, sagte Raffone, der JAR of Hope in gegründet hat 2013, als bei seinem damals 4-jährigen Sohn James Anthony Duchenne-Muskeldystrophie diagnostiziert wurde.

Am Mittwoch erreichten Smith und das Kletterteam auf einer von Smith geleiteten Kuppeltour den Gipfel des US-Kapitols und erhielten zu ihren Ehren amerikanische Flaggen, die über dem Kapitol wehten, hieß es in der Pressemitteilung von Smiths Büro.

„Der Start dieser neuen klinischen Studie, die sich die Kraft der Stammzelltherapie zunutze macht, gibt Kindern mit Duchenne neue Hoffnung, während wir weiterhin danach streben, diese verheerende Krankheit zu heilen“, sagte Smith, der den Stem Cell Therapeutic and Research Act von 2005 verfasst hat, der die Krankheit ins Leben gerufen hat , zum ersten Mal überhaupt, ein landesweites Nabelschnurblut-Stammzellenprogramm.

Bei dem Treffen am Mittwoch besprachen Smith und Raffone auch die nächsten Schritte, um mehr Mittel für die Studie zu sichern, einschließlich Treffen mit geeigneten Bundesbehörden wie den National Institutes of Health sowie die Suche nach einer Finanzierung über das Bewilligungsverfahren des Kongresses.

Die Duchenne-Muskeldystrophie – für die es derzeit keine Heilung gibt – führt zu einem Verlust sowohl der Muskelfunktion als auch der Unabhängigkeit, wobei die Sterblichkeitsrate bei 100 Prozent in der Regel im späten Teenager- oder frühen Zwanzigeralter liegt, sagte Smiths Büro.

Raffone hat an allen möglichen herausfordernden Spendenaktionen teilgenommen – etwa zu Fuß nach Washington, zum Boxen in Atlantic City und zum Marathonlauf. Er hat einige der härtesten Rennen der Welt absolviert, von einem siebentägigen 171-Meilen-Lauf durch die Wüste bis zu einer 12-tägigen Wanderung durch Neuseeland und Australien. Er ist der Besitzer von sechs Weltrekorden in seiner Altersgruppe, die alle dazu dienen, Spenden zu sammeln, um einen Weg zur Bekämpfung von Duchenne zu finden, heißt es in Zeitungsartikeln über ihn.

Mit dem Stem Cell Therapeutic and Research Act von Smith wurde das landesweite Nabelschnurblut-Stammzellenprogramm – bekannt als National Cord Blood Stem Cell Inventory – eingeführt, das darauf abzielt, Nabelschnurbluteinheiten für Forschungs- und Transplantationszwecke besser zu sammeln, abzuleiten, zu typisieren und einzufrieren und sogar schwere Krankheiten heilen, sagte Smiths Büro.

Smith, der seit Jahren mit der Familie Raffone zusammenarbeitet, um das Bewusstsein zu schärfen und die Bundesfinanzierung für Duchenne-Behandlungen zu erhöhen, sagte, dass der lang erwartete Stammzellenversuch „einen großen Schritt vorwärts in Richtung einer potenziell lebensrettenden Versorgung von Patienten darstellt, während Wissenschaftler weiterhin studieren und.“ die regenerativen Wirkungen von Therapien mit Nabelschnurblutzellen besser verstehen.“